Met Retina-nieuwsflitsen houden we u op de hoogte van relevante wetenschappelijke ontwikkelingen. In deze eerste Retina-nieuwsflits: NightstaRx start de eerste klinische studie voor patiënten met geslachtsgebonden RP.
Op 20 maart 2017 is biofarmaceutisch bedrijf NightstaRx LtD (“Nightstar”), gevestigd in Engeland, gestart met een fase I/II klinische studie voor de behandeling van geslachtsgebonden Retinitis Pigmentosa (X-linked RP, XLRP). Deze klinische trial maakt gebruikt van gentherapie als mogelijke behandeling voor XLRP. Het is de allereerste klinische studie voor XLRP van dit soort wereldwijd.
GentherapieBij gentherapie wordt een goede kopie van een slecht functionerend of gemuteerd gen ingebracht in cellen met behulp van o.a. virussen. In de nu gestarte fase I/II klinische studie wordt met behulp van een virale vector genaamd Adeno – Associated (geassocieerd) Virus (AAV) een “goede” versie van het Retinitis Pigmentosa GTPase regulatie gen in de licht gevoelige cellen van het oog ingebracht. DNADe genetische code, het DNA, bestaat uit vier letters –G,T,A en C. In het Retinitis Pigmentosa GTPase regulatie gen (RPGR) bestaat de helft van het gen uit maar twee letters, A en G. Dit maakt het gen instabiel en daarmee gevoelig voor mutaties. Die leiden veelal tot blindheid bij patiënten met RP. RPGR is essentieel voor het goed laten functioneren van de lichtgevoelige cellen op het netvlies van het oog. Doordat het RPGR gen onstabiel is, is gentherapie met dit gen zeer lastig. De onderzoekers van Nightstar onder leiding van Robert MacLaren, professor in oogheelkunde aan de universiteit van Oxford, hebben de genetische code van RPGR zo geprogrammeerd dat het gen meer stabiel is, maar ook nog steeds goed functioneert. Daardoor kan deze stabiele versie van RPGR door middel van een virus ingebracht worden in de lichtgevoelige cellen van het oog. Robert MacLaren zegt het volgende: “Geslachtsgebonden Retinitis Pigmentosa is een vernietigende ziekte, die leidt tot vroege blindheid. De meeste mensen zijn in hun vroege tienerjaren al blind. Tot op heden is er voor hen geen enkele therapie beschikbaar. In voorgaande studies was een significant herstel van de licht gevoelige cellen te zien. Daarom geloven wij dat de door ons bedachte therapie grote potentie heeft om het zicht te kunnen herstellen bij deze patiënten.” “De nu gestarte fase I/II klinische studie zal gebruik maken van 24 vrijwilligers. Ze is bedoeld om de juiste veilige en meest efficiënte dosering te vinden van de behandeling gedurende een tijdsperiode van 12 maanden”. Aldus Dr. Aniz Girach, chief medical officer bij Nightstar. Bronnen
|
