Gentherapie met luxturna bij mutaties in het RPE65-gen

Luxturna is de eerste gentherapie wereldwijd voor de behandeling van amaurosis congenita van Leber (LCA) / een vroege vorm van retinitis pigmentosa (RP) veroorzaakt door mutaties in het RPE65-gen. Op dit moment zit Luxturna nog in de zogenaamde sluisprocedure. Dat betekent dat de autoriteiten (Zorginstituut Nederland en het ministerie van VWS) in samenwerking met de … Meer lezen over Gentherapie met luxturna bij mutaties in het RPE65-gen